何氏眼科
SHENYANG HE EYE HOSPITAL
“讓中國患者也能用得起基因治療的藥物,建立中國的基因治療藥物的開發公司,這是我的夢想,也是我回國的初衷。”
談到習總書記回信勉勵南京大學留學歸國青年學者“在堅持立德樹人推動科技自立自強上再創佳績”時,基因治療專家龐繼景教授有感而發。
從臨床到科研,扎根基因治療領域潛心鉆研
出生于醫學世家的龐繼景,從小在父親龐純玉教授的耳濡目染下,對眼科醫生這個職業產生了濃厚的興趣,長大后順理成章走上了從醫之路。
在中國醫科大學附屬第二醫院做了近六年的眼科醫生后,1994年,龐繼景前往日本,從事小兒眼科及視網膜變性研究;1999年在日本東京醫科齒科大學獲得醫學博士學位后,到美國奧克蘭大學眼科研究所從事博士后工作;2002年,轉入美國佛羅里達大學眼科研究系,從事教學和科研工作,探討基因療法治療人類視網膜疾病的可行性。
在此后的十幾年中,龐繼景及其團隊一直走在世界視網膜遺傳性疾病基因治療領域的前沿。
2001年,龐繼景在全球范圍內報道了首例因aTTP基因突變導致的視網膜色素變性的臨床病理改變。此后,他作為雷柏氏先天性黑朦、視網膜色素變性、全色盲、藍色單色視等相關多個基因治療臨床前期試驗項目組負責人或成員,在視網膜疾病基因治療領域不斷取得重大突破,并撰寫60多篇有關視網膜疾病及基因治療的SCI論文,發表于國際眼科及基因治療主流雜志。
由于在基因治療領域所取得的突出成就,龐繼景先后獲得H. Talmage Dobbs眼科貢獻獎、“海外華人眼科學與視覺科學杰出成就獎”、“OCAVER視覺及眼科研究杰出成績獎”。
從海外回家鄉,開發中國人自己的基因治療藥物
基因突變是導致遺傳性視網膜疾病的主要發病原因之一,通過基因療法將致病基因糾正過來,就能讓失明患者重見光明。在美國已有這方面的基因治療藥物,但高昂的費用讓很多中國患者望而卻步。這讓龐繼景產生了回國開展基因療法的想法。
機緣促使下,2021年9月,龐繼景教授回到家鄉沈陽,加入何氏眼科。一方面負責遺傳眼病專家門診,開展遺傳性視網膜疾病臨床工作;同時承擔科研項目及培訓科研人員,負責治療遺傳性視網膜疾病各種新型載體的研發和篩選,短期內建立了臨床前基因治療研發平臺,為將來基因治療奠定了基礎。
龐教授表示,雖然目前基因藥物治療在中國尚未正式開展,但通過基因檢測及遺傳咨詢,可以幫助那些已有基因缺陷孩子的家庭避免再生下同樣的孩子;可以讓患者知道通過什么方式減緩疾病發展,為將來基因療法的應用贏得時間。這也是現階段開展基因檢測和遺傳咨詢的意義所在。
龐繼景教授在給何氏眼科其他醫院的患者進行遠程會診
從2022年3月份開始,在龐教授的牽頭下,沈陽何氏眼科醫院和基因檢測公司合作開展了單基因遺傳眼病基因檢測整體方案、近視相關基因檢測整體方案、糖尿病性視網膜病變風險基因篩查以及年齡相關性黃斑病變風險基因篩查項目,為這類患者的預防、治療和生育提供指導。
從仁術到仁心,讓患者信任是和諧醫患的基礎
從醫多年,龐繼景教授深深體會到,作為醫生,不僅要有精良的醫術,還要有愛心、耐心與責任心。
龐教授認為,患者對醫生的信任非常重要,很多醫患矛盾就是由于患者對醫生的不信任造成的。信任的基礎就要求醫生具備高超的技術,對患者的病情要有詳細了解,進而建立科學的預判。只有憑借一種刨根問底的精神,才能讓一些無法輕易查出的或是容易遺漏的疾病被“挖”出來,這也是醫生責任心的體現。
龐教授為患者做檢查
“作為基因治療和視網膜變性研究方面的學者,作為一名眼科醫生,無論我面對的患者是怎樣的情況,我都會竭盡全力為他們服務,并給他們帶去相關疾病預防、養護和治療方面的幫助。” 龐繼景教授認為,科研的終極目標一定是為臨床服務的。再前沿的研究,只有進行臨床轉化,才能為患者解決問題。這也正是何偉院長一直強調的科技要“頂天立地”。
“我希望與何氏的科研團隊一道,在嶄新的研發平臺上,盡快開發出幾個蓄勢已久的基因治療藥物,為廣大遺傳性視網膜疾病患者帶去更多的希望,為中國眼健康發展貢獻力量。” 龐繼景教授表示。
人物介紹
龐繼景
沈陽何氏眼科醫院技術院長
何氏眼科集團遺傳性視網膜疾病診療中心主任
何氏眼科集團基因治療臨床轉化研究所所長
1988年于中國醫科大學畢業后在附屬第二醫院眼科從事醫療、教學和科研工作。1994年在著名小兒眼科專家丸尾敏夫教授指導下在日本帝京大學病院眼科臨床研修1年。同年底考入東京醫科齒科大學眼科學博士課程,師從高度近視及視網膜變性研究領域世界知名專家所敬教授,并于1999年初獲醫學博士稱號。隨后赴美國奧克蘭大學眼科研究所,在所長Dr. Janet Blanks實驗室從事博士后工作,研究不同病毒載體介導的基因在小鼠視網膜的表達。2002年轉入美國佛羅里達大學任眼科助教授(研究系),主要通過研究和人類視網膜疾病具有共同致病基因的小鼠動物模型來探討基因療法治療人類視網膜疾病的可行性。2009年起任美國佛羅里達大學眼科研究系副教授。2014年晉升為正教授。
多年來,龐教授及其研究小組的工作一直站在世界視網膜遺傳性疾病基因治療領域的前沿。是雷柏氏先天性黑矇、視網膜色素變性、全色盲、藍色單色視在內的多個基因治療臨床前期及臨床試驗項目組負責人或成員,也是視網膜基因療法技術在中國傳播的主要促進者之一。
近年來,有六十多篇有關視網膜疾病及基因治療的文章發表在眼科及基因治療的主流雜志。曾獲H. Talmage Dobbs 眼科貢獻獎(Emory University, 2003),及包括以Robert P. Burns 博士 (密蘇里大學,2005)命名的客座教授在內的多個名譽稱號。2011年獲第四屆全球華人眼科大會/16屆全國眼科大會 “海外華人眼科學與視覺科學杰出成就獎”。目前擔任國內外多家眼科、基因治療、病毒及遺傳專業雜志編委或審稿人。曾任中國海外學者視覺和眼科研究聯合會主席(2018-2020)及名譽主席(2020-現在)。
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